從藥品帶量采購(gòu)到國(guó)家醫(yī)保目錄談判，“靈魂砍價(jià)”和藥價(jià)大降屢次出現(xiàn)。去年末，新一輪的醫(yī)保目錄談判結(jié)果正式對(duì)外發(fā)布，119種藥品談判成功(目錄外談判成功96種，目錄內(nèi)談判成功23種)，談判成功的藥品平均降價(jià)50.64%。

　　此次醫(yī)保談判前，罕見病的保障問題就曾有大面積討論。去年8月初，一款名為諾西那生鈉注射液的注射液，因國(guó)內(nèi)外的巨大差價(jià)引發(fā)爭(zhēng)議，該藥品在澳大利亞僅41澳元(約205元)/支，而國(guó)內(nèi)價(jià)格卻高達(dá)70萬元/支。不過，澳大利亞的售價(jià)為政府報(bào)銷后的患者自付費(fèi)用，實(shí)際采購(gòu)價(jià)格仍高達(dá)11萬元每支。

　　因患者數(shù)量較少、研發(fā)成本高，這類藥品的價(jià)格常常居高不下，動(dòng)輒幾十、上百萬的價(jià)格令患者難以負(fù)擔(dān)。南方都市報(bào)此前曾多次報(bào)道這一現(xiàn)像。推動(dòng)這些藥品早日進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保目錄，也是中國(guó)不少罕見病患者們的共同心聲。

　　中國(guó)的醫(yī)保制度定位“?；?rdquo;。2018年，國(guó)家醫(yī)保目錄首次大面積納入罕見病藥物。而最新的談判結(jié)果顯示，又有7種罕見病藥物納入醫(yī)保，涉及亨廷頓舞蹈癥、肌萎縮側(cè)索硬化、發(fā)性肺動(dòng)脈高壓、肢端肥大癥、多發(fā)性硬化癥、特發(fā)性肺纖維化等疾病。

　　“這次明確提出給創(chuàng)新藥物更多加分，就是為了促進(jìn)創(chuàng)新。”北京大學(xué)全球健康研究院院長(zhǎng)、醫(yī)保談判藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)測(cè)算組組長(zhǎng)劉國(guó)恩在去年末的發(fā)布會(huì)上表示，有些罕見病，藥物研發(fā)花了巨資，上市以后的回報(bào)，很難達(dá)到其他大宗用藥的水平，所以對(duì)罕見病的藥物也進(jìn)行了考量。

　　不過，受醫(yī)保資金影響，備受關(guān)注的高價(jià)值罕見病藥物依舊無緣醫(yī)保。國(guó)家醫(yī)保局醫(yī)藥服務(wù)管理司司長(zhǎng)熊先軍解釋，在納入罕見病藥物時(shí)，重點(diǎn)考慮中國(guó)是發(fā)展中國(guó)家，醫(yī)?；鸪惺苣芰τ邢?，因此暫時(shí)沒有納入天價(jià)藥品。

　　“因?yàn)榇_實(shí)太貴，我們沒法承受得起。在罕見病這個(gè)藥品里邊，我們重點(diǎn)考慮了臨床療效等，還重點(diǎn)考慮到基金的承受能力。”他說。

　　對(duì)于這一問題，業(yè)界已討論多年。談及罕見病“天價(jià)藥”進(jìn)醫(yī)保時(shí)，總少不了公平與效率之爭(zhēng)。在中國(guó)的人口基數(shù)下，不少罕見病并不罕見。而動(dòng)輒年用藥費(fèi)高達(dá)幾十上百萬元的“孤兒藥”，對(duì)患者和醫(yī)保都是重?fù)?dān)。在業(yè)內(nèi)專家看來，因罕見病的特殊性，藥物的有效性和經(jīng)濟(jì)性評(píng)估過程存在不確定性，這也在一定程度上阻礙了藥品的醫(yī)保準(zhǔn)入。

　　但患者的保障依然是不容忽視的問題。國(guó)家衛(wèi)健委主任馬曉偉曾在公開發(fā)言時(shí)表示，做好罕見病防治工作，對(duì)保障公民健康權(quán)，提高全民健康水平，建設(shè)健康生活，具有重大意義。他坦言，中國(guó)存在罕見病診斷能力不足，資源分配不均衡，藥物缺乏，部分孤兒藥價(jià)格偏高，創(chuàng)新能力低。

　　值得一提的是，今次召開的國(guó)常會(huì)提出，研究對(duì)治療罕見病的“孤兒藥”采購(gòu)作出特殊安排。雖然尚未就如何保障給出具體的方案，但各地已有相關(guān)嘗試。

　　例如，2019 年底，浙江出臺(tái)地方新政，建立“罕見病用藥保障機(jī)制”。其核心內(nèi)容是建立浙江省罕見病用藥保障基金，資金來源按每年每人 2 元標(biāo)準(zhǔn)，一次性從大病保險(xiǎn)基金中上解。只要國(guó)內(nèi)有藥可用，同時(shí)藥品經(jīng)談判納入浙江基金保障范圍，一個(gè)浙江籍罕見病患者用藥每年最多自掏腰包的費(fèi)用不超過10萬元。

　　不過，即使是10萬元的自付費(fèi)用，對(duì)于一個(gè)普通家庭而言仍是比不輕的負(fù)擔(dān)。亦有不少罕見病是遺傳性疾病，家庭內(nèi)多人發(fā)病的情況下，更加難以承擔(dān)。

　　對(duì)此，去年全國(guó)兩會(huì)時(shí)，有代表委員提出建立中國(guó)罕見病醫(yī)療保障“1+4”多方支付機(jī)制。即，將《第一批罕見病目錄》的相關(guān)藥物，逐步納入國(guó)家醫(yī)保目錄，或在政策容許的情況下，進(jìn)入省級(jí)統(tǒng)籌范疇。同時(shí)，建立罕見病專項(xiàng)救助項(xiàng)目、統(tǒng)籌安排慈善基金進(jìn)入罕見病支付機(jī)制、引導(dǎo)商業(yè)保險(xiǎn)進(jìn)入罕見病醫(yī)療支付機(jī)制以及罕見病患者支付力所能及的醫(yī)療費(fèi)用。(記者 宋承翰 吳斌)